(laatste aanpassing, 17 Augustus 1999)
Deze pagina is een Nederlandse bewerking van een document op de Internet-site van de Muscular Dystrophy Campaign, de Engelse spierdystrofie patiëntenvereniging. De vertaling werd gemaakt met de hulp van enkele direct betrokkenen. "KLIK HIER" om het origineel te bekijken.
Iedereen die het zoeken naar een geneeswijze volgt zal gehoord hebben van het begrip "gentherapie". Het is een aanpak die tot doel heeft om nagemaakte genen in spiercellen te krijgen, zodat die het eiwit gaan maken waarvan de afwezigheid of een fout in de structuur de spierziekte veroorzaakt. Wetenschappers kunnen reeds genen namaken die het werk doen van het gen dat defect is bij mensen met de spierziekte van Duchenne, het "dystrofine" gen. De volgende taak is nu om er voor te zorgen dat deze nagemaakte dystrofine makende genen doeltreffend ingebouwd worden in de spiervezels, daar blijven, aan het werk gaan en hiermee ook op de langere termijn doorgaan.
Op dit ogenblik is de meest veelbelovende manier om dit te bereiken een methode waarbij de nagemaakte genen door middel van virussen in de spiervezel worden gebracht.
In het eerste artikel dat volgt kunt U bijzonderheden over deze aanpak lezen, waarna het volgende artikel andere mogelijkheden belicht. Tevens komen een aantal practische en ethische aspecten ter sprake die betrokken moeten worden bij mogelijke behandel- en geneeswijzen.